Enfermedades Raras

Enfermedades raras

Las enfermedades raras son un conjunto muy numeroso de enfermedades que se definen básicamente por aparecer en muy baja frecuencia en la población, es decir, afectan solamente a un número muy pequeño de personas comparado con el tamaño de la población total. Así, en Europa, una enfermedad se considera rara si afecta como máximo a 1 persona de cada 2.000.

Las hay que aparecen en frecuencias muy menores, como por ejemplo la enfermedad de Crohn, que afecta a 1 persona de cada 20.000. Esta definición basada en aspectos epidemiológicos, hace que queden agrupadas enfermedades de naturaleza muy diferente, que poco tienen que ver entre sí.
Pese a tener orígenes y causas diferentes, casi todas estas afecciones se caracterizan por ser enfermedades crónicas que se prolongan en el tiempo con una evolución lenta. Además, suelen tener pronóstico grave y ser progresivas, es decir, cursan con síntomas cada vez más acusados y notorios.

Medicamentos huérfanos para enfermedades olvidadas  

La investigación en nuevos principios activos para el desarrollo de nuevos medicamentos supone una media de 10 años de trabajo para cada uno hasta su comercialización y un enorme gasto económico por parte de las empresas farmacéuticas. La baja frecuencia de las enfermedades raras y su gran diversidad dificulta todavía más el desarrollo de fármacos específicos para el tratamiento de cada uno de ellos. La consecuencia de todo esto es que muchos medicamentos no se desarrollan o no se comercializan dado que los beneficios que proporcionarán no superarán nunca el capital invertido. Estos medicamentos son los denominados medicamentos huérfanos, productos que constituyen una necesidad de salud pública pero de poco interés para la industria farmacéuticaa.

Realizado por: Alba Serrano Mañas